Poremećaji iz spektra autizma i tretmani matičnim ćelijama

Poremećaji iz spektra autizma (ASD) su heterogeni neurorazvojni poremećaji koje karakterišu manje i veće poteškoće u verbalnoj komunikaciji i socijalnim interakcijama, kao i ograničen, stereotipan, repetitivan repertoar ponašanja, interesovanja i aktivnosti.

Procenjuje se da u svetu jedno od sto dece ima autizam (1)

Osobe obolele od autizma često imaju i neko od pridruženih oboljenja uključujući: epilepsiju, depresiju, anksioznost, poremećaj pažnje sa hiperaktivnošću (ADHD) i intelektualnu ometenost.

Oboljenje se četiri puta češće dijagnostikuje kod dečaka nego kod devojčica i može se desi u svakoj porodici, bez obzira na rasnu, nacionalnu i etničku pripadnost, socijalni i ekonomski status (Center for Disease Control and Prevention).

Iako se već u ranom detinjstvu mogu ispoljiti neki  od simptoma ASD, vrlo često se dijagnoza postavlja dosta kasnije (Center for Disease Control and Prevention).

Pretpostavlja se da su uzročnici nastanka poremećaja iz spektra autizma brojni i uključuju genetičke, imunološke i sredinske faktore, te ASD spada u grupu multifaktorijalnih oboljenja. Blizanačke studije i studije porodica ukazuju na veliku naslednost u opsegu od 40-90%. Otkriveno je više od 1000 gena i mesta u genomu koji su povezani sa ASD (2). Pored naslednog opisani su i neki drugi faktori rizika za nastanak ASD, npr. izloženost majki u toku trudnoće hemikalijama (toluen, pesticidi) ili teškim metalima (živa, olovo, arsenat…), infekcije tokom trudnoće, perinatalna trauma, hipoksija, prevremeni porođaj…(2)

Terapije su najčešće usmerena na uklanjanje simptoma koji otežavaju svakodnevno funkcionisanje i umanjuju kvalitet života.  Deca sa autizmom odrastaju u osobe sa autizmom, kojima je potrebna podrška tokom celog života. Naučno je dokazano da se ranim prepoznavanjem, te ciljanom ranom intervencijom značajno može poboljšati životni ishod osoba s autizmom.

Tretmani matičnim ćelijama dece obolele od ASD daju ohrabrujuće rezultate. Tako je autologna transplantacija matičnih ćelija iz krvi pupčanika, sprovedena na dvadesetpetoro obolele decece uzrasta 2 do 5 godina, dovela do ublažavanja simptoma ADS u prvih 6 meseci nakon intravenozne administracije matičnih ćelija, a postignuti efekat se održao i 12 meseci nakon tretmana (3). Međutim, potrebno je naglasiti da ukupni klinički ishod, postignut terapijom matičnim ćelijama, ne može biti u potpunosti efikasan bez dodatne neurorehabilitacije koja uključuje bihejvioralnu i govornu terapiju, psihološku podršku…(2).

U Tabeli se nalazi kratak pregled kliničkih studija terapije ASD matičnim ćelijama sprovedenih poslednjih godina. Informacije preuzete iz (2).

Autori

Godina

Broj pacijenata

Uzrast

Izvor matičnih ćelija

Način administracije

Sun et al. [4]

2020.

12

4–9 godina

Alogene iz pupčane vrpce (mezenhimalne matične ćelije)

intravenozno

Dawson et al. [5]

2020.

180

2-7 godina

Autologne ili alogene iz krvi pupčanika

intravenozno

Riordan et al. [6]

2019.

20

6-15 godina

Alogene iz pupčane vrpce (mezenhimalne matične ćelije)

intravenozno

Chez et al. [7]

2018.

29

2-6 godina

Autologne iz krvi pupčanika

intravenozno

Dawson et al. [3]

2017.

25

2-5 godina

Autologne iz krvi pupčanika

intravenozno

Reference:

(1) Global prevalence of autism: A systematic review update. Zeidan J et al. Autism Research 2022 March.
(2) Stem Cell Therapies for Cerebral Palsy and Autism Spectrum Disorder—A Systematic Review, Justyna Paprocka et al. Brain Sci. 2021 Dec; 11(12): 1606.
(3) Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial: Autologous Umbilical Cord Blood in Autism Spectrum Disorder. Dawson G. eta al. Stem Cells Transl. Med. 2017;6:1332–1339. doi: 10.1002/sctm.16-0474.
(4) Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Sun J.M., et al. Stem Cells Transl. Med. 2020;9:1137–1146. doi: 10.1002/sctm.19-0434.
(5) A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. Dawson G., et al., J. Pediatr. 2020;222:164–173.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.03.011.
(6) Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Riordan N.H., et al., Stem Cells Transl. Med. 2019;8:1008–1016.
(7) Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Chez M., et al., Stem Cells Transl. Med. 2018;7:333–341. doi: 10.1002/sctm.17-0042.

Comments are closed.